研究热点: iPSC技术与CRISPR/Cas9技术的完美结合

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研究热点: iPSC技术与CRISPR/Cas9技术的完美结合


在过去的十年里,在生物科研界诞生了两种极其重要的研究工具。第一种是人类诱导的多能干细胞(iPSCs),它可以被诱导成为几乎任何类型的细胞;第二种是CRISPR/Cas9技术,它可以精确而简单地编辑基因组的任何区域。hiPSC和CRISPR/Cas9基因编辑的结合,既可以修复患者来源的iPSC中的致病位点,也可以将导致疾病的突变导入健康的WT iPSC。

PARK2(PARKIN)基因突变会导致帕金森病。利用CRISPR/Cas9敲除iPSC中PARK2基因,并将iPSC诱导为神经元细胞,从而研究PARK2基因对神经元功能的影响。本研究发现了,与正常的细胞相比,在PARK2 敲除的iPSC分化而得的神经元中,出现大量失调的线粒体蛋白。分析蛋白的结构和功能发现,PARK2-KO神经元中出现线粒体面积增加、出现细长线粒体、以及出现糖酵解和乳酸相关的呼吸受损的现象。通过本研究,可以知道PARKIN异常在神经元中的效果,提供了帕金森病相关通路新的理解,这些通路可能成为治疗靶点用于治疗帕金森病。

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参考文献:
Bogetofte, Helle, et al. "PARK2 mutation causes metabolic disturbances and impaired survival of human iPSC-derived neurons." Frontiers in cellular neuroscience 13 (2019): 297.
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