首次用CRISPR制备微型肾脏

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首次用CRISPR制备微型肾脏

通过利用基因组编辑技术，现在科学家可以在实验室培养微型肾脏细胞器，在培养皿中重现人类肾脏病。这一研究成果尚属首次，是通过干细胞生物学与领先的基因编辑技术相结合而实现的。相关研究结果发表在十月二十三日的《Nature Communications》。

这一研究成果尚属首次，是通过干细胞生物学与领先的基因编辑技术相结合而实现的。相关研究结果发表在十月二十三日的《Nature Communications》，这项研究为肾病的个性化医疗，铺平了道路。

迷你肾脏细胞器是由多能干细胞长成的。多能干细胞可以发展成为身体任何类型的器官。当用一种化学混合物处理这些干细胞时，它们会发育成类似于小型肾脏的结构。这些细胞器含有小管、过滤细胞和血管细胞。它们可运输化学物质，并以类似于人肾小管的方式响应有毒损伤。

波士顿布里格姆妇女医院的Benjamin Freedman带领了这项研究，他指出：“一个主要的悬而未决的问题是，我们是否可以用这项技术，在实验室的培养皿中重现人类的肾脏疾病。”他现在是华盛顿大学的医学副教授和华盛顿大学医学院研究员。

他说：“这个问题的答案，对于了解微型肾脏用于临床肾脏再生和药物发现的潜力，非常重要。”

为了再现人类的疾病，Freedman和他的同事们使用称为CRISPR的基因编辑技术。他们设计了微型肾脏，具有与两种常见肾脏疾病（多囊性肾病和肾小球肾炎）相关的遗传改变。

这些细胞器表现出这些疾病的特点。那些具有多囊肾病基因突变的细胞器，形成了气球状、充满液体的囊袋，称为囊肿，来自于肾小管。具有podocalyxin基因（与肾小球肾炎相关）突变的细胞器，失去了过滤细胞之间的联系。

这项研究的资深作者Joseph Bonventre解释说：“一个单一的基因突变，可导致与人类疾病相关的肾脏结构变化，从而可以让我们更好地了解疾病，并作为模型来开发治疗性药物，来治疗这些疾病。”他是布里格姆妇女医院肾脏部门的主任，也是哈佛干细胞研究所的研究人员。

Freedman补充说：“这些基因工程的微型肾脏告诉我们，人类的疾病可归结为简单的组件，可以在培养皿中创建。这为我们提供了更快、更好的方法，来进行‘培养基临床试验’，以测试可能对人类起作用的药物和疗法。”

研究人员发现，基因匹配的、没有疾病相关突变的肾脏细胞器，没有表现出任何疾病的迹象。

Freedman解释说：“CRISPR可以用来纠正基因突变。我们的研究结果表明，利用CRISPR进行基因纠正，可能是一种有前景的治疗策略。”

在美国，肾脏病每年的费用大约是400亿美元。肾脏疾病影响全球约7亿人。1200万名患者患有多囊性肾病，有200万患者出现了肾衰竭。透析和肾脏移植——肾功能衰竭患者的唯一选择，可能会导致有害的副作用和较差的生活质量。

Freedman说：“由于这项新技术，我们现在可以按需地培育新的肾组织，它们与患者自己的身体是百分百免疫兼容的。”

他补充说：“我们已经表明，这些组织可以模拟正常和患病的肾脏，这些细胞器在移植后能在小鼠体内存活。接下来的问题是，这些细胞器在移植后是否可以执行肾脏的功能。”

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