技术专题_干货分享

技术专题

本研究基于 DFNA41 型遗传性耳聋小鼠模型，构建 AAV2 介导的 SaCas9 基因组编辑系统，在成年小鼠成熟内耳中实现高特异性等位基因编辑，成功挽救听觉与前庭功能并降低噪声敏感性，为显性遗传性耳聋的临床转化提供重要依据。

通过将多重 CRISPRa 筛选与单细胞 RNA 测序相结合，该研究建立了一种高通量单细胞 CRISPRa 筛选框架，可系统性识别细胞类型特异性的启动子与增强子调控元件，为基因调控机制研究与疾病相关非编码变异解析提供新思路。

源井生物提供的 ACTN1 敲除 293T 细胞系作为关键细胞模型，用于解析 α-actinin-1 在血小板发生与生理功能中的作用。

从原理到实操全解析基因敲入细胞系构建流程，涵盖 CRISPR 设计、HDR 优化、供体模板选择、电转与单克隆筛选，并介绍 Ubigene EZ-HRex™ 高效 KI 技术，助力蛋白标记、突变模型和功能研究。

全面解析源井生物的基因编辑技术优势，包括CRISPR-U、文库筛选平台、细胞库、自动化AI工具链及全流程服务体系，助力科研与药物研发。

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