Nat Biotechnol:新型DNA碱基编辑器扩大精准基因组编辑的应用领域

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Nat Biotechnol:新型DNA碱基编辑器扩大精准基因组编辑的应用领域

在一项新的研究中,来自美国麻省总医院和哈佛医学院的研究人员开发出的新型基因组编辑技术有潜力有助于理解基于C→G(由胞嘧啶突变为鸟嘌呤)单碱基变化的疾病相关基因突变。这些新的碱基编辑器也可最大限度地减少可能导致不良副作用的非预期(“脱靶”)突变。相关研究结果于2020年7月20日在线发表在Nature Biotechnology期刊上,论文标题为“CRISPR C-to-G base editors for inducing targeted DNA transversions in human cells”。论文通讯作者为麻省总医院的Julian Grünewald博士和 J. Keith Joung博士。论文第一作者为麻省总医院的Ibrahim C. Kurt和Ronghao Zhou。



这些由CRISPR引导的新型DNA碱基编辑技术旨在高效地诱导DNA碱基的颠换(transversion,即一个嘌呤碱基被另一个嘧啶碱基替换,或者一个嘧啶碱基被另一个嘌呤碱基置换),同时将不需要的“旁观者”突变水平降至最低。在这篇论文中,这些作者描述了一种概念验证的称为CGBE1的C→G碱基编辑器,以及它的一个较小版本:miniCGBE1。



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