CRISPR临床应用又进一步:用两性肽将基因编辑工具安全有效递送到肺气道细胞

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CRISPR技术应用于临床的障碍之一是如何安全有效地将这些工具递送给患者的正确细胞。荷华州大学研究员Paul McCray团队的科学家们发现可以用一种简单的肽将基因编辑工具传递到众所周知难以进入的肺和气道细胞中，安全有效。这领域的研究或将进一步推进CRISPR临床应用。


基因编辑技术改进的消息陆续传来，为真正使用这种技术治疗遗传疾病带来了希望。不久前David Liu的新型基因编辑工具可实现任意碱基置换和DNA短链精确修复，更是令人振奋。但是CRISPR技术应用于临床仍然存在的障碍之一，是如何安全有效地将这些工具递送给患者的正确细胞（重点是安全、有效）。


爱荷华州大学研究员Paul McCray团队的科学家们发现可以用一种简单的两性肽将基因编辑工具传递到众所周知难以进入的肺和气道细胞中，这将有望为患有囊性纤维化、COPD和哮喘等疾病的患者提供新的治疗方法。


在10月28日发表于《自然通讯》上的这项新研究成果表明，这些穿透细胞的“穿梭”肽可以将基因编辑蛋白携带到气道细胞中，而不会对实验中的动物模型或细胞造成伤害，并能够以“临床有用的水平”进行基因编辑。


这种“穿梭”肽借用了从自然界而来的天然序列，使它们能够快速通过细胞膜、并能够逃脱“旨在清除外源DNA或蛋白质”的细胞机制。研究人员能够借助这种“穿梭”肽将蛋白质和基因编辑核糖核蛋白递送至人气道细胞和小鼠肺部。该流程在气道细胞中获得的基因编辑水平足够高（有望应用于临床水平），且耐受性好，不存在或产生“脱靶”编辑。


“在临床中使用基因编辑的可能性——通过修复或修饰引起疾病的突变来治疗疾病——这令人非常兴奋，。。。但是问题是我们必须能够安全地运送基因编辑工具。这项研究是这条道路上的一步。”McCray说。


McCray和他的UI团队正在与位于魁北克的Feldan Therapeutics公司的David Guay博士和Thomas Del'Guidice博士合作进行这项研究，该公司位于魁北克，已开发出基于多肽、可直接将蛋白质货物运送到细胞中的平台。McCray说下一步是筛选约100种新肽，以鉴定出能够更有效地运送“生物货物”的多肽。


这项工作是由体细胞基因组编辑（SCGE）计划资助的，该计划是美国国立卫生研究院（NIH）于2018年启动的一项计划，旨在为人类安全有效地进行基因组编辑创造工具。McCray指出，成为基因组编辑联盟成员的好处之一是能够与其他研究小组联系，进行有关开发下一代基因编辑工具的相关工作。他发现进行合作以测试这些肽在其他疾病模型中转运新工具的能力的巨大机会。他说：“我们正在努力加快发现过程。”


肺组织切片的荧光图像显示使用两性肽将GFP-NLS蛋白（绿色）递送至小鼠气道（PAUL MCCRAY, UNIVERSITY OF IOWA）

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